חדשות

ה-FDA אישר תרופה ראשונה מסוגה לטיפול בלוקמיה לימפוציטית כרונית (CLL)

Venclexta, התרופה הראשונה שאושרה שפועלת על החלבון BCL-2, הביאה לנסיגה מלאה או חלקית בקרב 80% מחולי CLL שהשתתפו במחקר קליני שבחן את יעילות התרופה

צביעה בשיטת רייט המראה תאי לוקמיה מסוג CLL (מקור: ויקיפדיה)

מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר בשבוע שעבר את השימוש בתרופה ונקלקסטה (Venclexta - venetoclax) לטיפול בלוקמיה לימפוציטית כרונית (chronic lymphocytic leukemiaי- CLL) עם אנומליה כרומוזומלית של חסר בכרומוזום 17p, בקרב מטופלים שקיבלו קודם לתרופה זו טיפול אחד לפחות.

ונקלקסטה היא התרופה הראשונה המאושרת על ידי ה-FDA, הפועלת על החלבון BCL-2י(B-cell lymphoma 2), אשר תומך בשגשוג תאים סרטניים ומבוטא יתר על המידה בקרב חולי CLL רבים.

CLL היא אחד הסוגים הנפוצים ביותר של לוקמיה במבוגרים. מחלה זו מאופיינת בהצטברות גוברת של לימפוציטים חריגים. חסר בכרומוזום 17p מתבטא בירידה ביכולת לדכא את שגשוג התאים הסרטניים. מוטציה זו נוכחת בקרב כ-10% מחולי CLL שאינם מטופלים ובקרב כ-20% מחולי CLL החווים הישנות של המחלה.

היעילות של ונקלקסטה נבדקה במחקר קליני עם זרוע יחידה, בו השתתפו 106 מטופלים עם CLL וחסר בכרומוזום 17p, אשר קיבלו לפחות טיפול אחד קודם. משתתפי המחקר נטלו את ונקלקסטה באופן פומי פעם ביום. המינון ההתחלתי היה 20 מ"ג, ובמהלך חמישה שבועות, עלה המינון בהדרגה ל-400 מ"ג. תוצאות המחקר הראו כי 80% ממשתתפי המחקר חוו נסיגה מלאה או חלקית של המחלה.

ונקלקסטה מיועדת לשימוש יומיומי בקרב מטופלים שאושרה אצלם נוכחות מוטציית חסר בכרומוזום 17p. אישור נוכחות המוטציה נעשה על ידי ערכת הבדיקה הדיאגנוסטית Vysis CLL FISH probe kit, אשר אושרה גם היא לשימוש על ידי ה-FDA.

ד"ר תמר תדמור, מבית החולים "בני ציון", אמרה ל"דוקטורס אונלי" לאחר אישור התרופה: "לוקמיה לימפטית כרונית, היא הלוקמיה השכיחה ביותר במעולם המערבי. בישראל מאובחנים כל שנה כ-450 חולים חדשי, הן במעקב אצל רופאים המטולוגים בקהילה או בבתי החולים. המחלה מתאפיינת במהלך כרוני, כאשר כשליש מהחולים נמצאים במעקב בלבד ולעולם לא יזדקקו לקבלת טיפול מכיוון שמחלתם תישאר יציבה, בשלב התחלתי וללא התקדמות.

"כאשר המחלה גורמת לתסמינים, אזי הטיפול המקובל והיעיל כיום הוא שילוב של אימונותראפיה עם כימותראפיה. בעיה טיפולית נוצרת כאשר המחלה חוזרת לאחר טיפול, אך הפעם עם מאפיינים ביולוגים שמרמזים שמדובר במחלה עמידה לכימותראפיה .

"ניתן לזהות כיום מי מהטופלים צפוי לא להגיב לכימותרפיה על ידי בדיקות דם בהם מחפשים שינויים גנטיים שנוצרו רק בתאי הלוקמיה, כמו חסר בחלק מכרומוזום 17. לאחרונה ניתן לטפל במקרים אלו על ידי התפתחות של מספר תרופות ביולוגיות חדשות, כגון אלו המעכבות את ה-BTK.

"אנו שמחים על אישורה של הוונטוקלסט על ידי רשויות התרופות האמריקאיות (FDA) לפני כשבוע, לשימוש בחולים עם מחלה עמידה.
התרופה פועלת עם מנגנון פעולה חדש ושונה מהתרופות האחרות (מעכבת את חלבון ה-BCL2), ונמצאה בעלת יעילות גבוהה. אנו מקווים שתשתלב בקרוב במכלול הטיפולי לחולים אלו".

ה-FDA מסר, כי תופעות הלוואי הנפוצות ביותר הקשורות לשימוש בוונקלקסטה כוללות נויטרופניה, שלשולים, בחילות, אנמיה, זיהומים בדרכי הנשימה העליונות, תרומבוציטופניה וחולשה. סיבוכים חמורים כוללים דלקת ריאות, נויטרופניה מלווה בחום, חום, אנמיה, אנמיה המוליטית אוטואימונית והפרעות מטבוליות כגון תסמונת פירוק הגידול (tumor lysis syndrome). אין לחסן מטופלים הנוטלים ונקלקסטה עם חיסונים חיים-מוחלשים.

ונקלקסטה מיוצרת על ידי AbbVie, וערכת הבדיקה הדיאגנוסטית Vysis CLL FISH probe kit מיוצרת על ידי Abbott Molecular.

נושאים קשורים:  חדשות,  FDA,  אישור,  ונקלקסטה,  Venclexta,  VENETOCLAX,  לוקמיה לימפוציטית כרונית,  CLL,  ד"ר תמר תדמור
תגובות