טיפול נסיוני ב"הדסה" הביא להפוגה מלאה של מיאלומה נפוצה

טיפול בתאי CAR-T בחולי מיאלומה נפוצה השיג תוצאות מרשימות: מעל 90% מהמטופלים הדגימו הפוגה מלאה של המחלה. הטיפול המתקדם, שפותח על ידי פרופ' פולינה סטפנסקי, מנהלת מחלקת השתלות מח עצם ואימונותרפיה במרכז הרפואי הדסה בירושלים, הביא ברוב המטופלים להפוגה מלאה מהמחלה עם שיעור תגובה כללי גבוה ביותר.

ממצאי המחקר יוצגו בסוף החודש (30.5) בכנס המחקר ותעשיית הביומד שעורך המרכז הרפואי הדסה, במסגרתו יציגו חוקרי ורופאי המרכז הרפואי בפני מנהיגי התעשיה וקהילת הביו-רפואה הישראלי מחקרים ופיתוחים מ"הדסה".

מיאלומה נפוצה היא המחלה ההמטולוגית השנייה בשכיחותה ומהווה אחוז אחד מבין כלל סוגי הסרטנים ועשרה אחוזים מבין סרטני הדם. הטיפול החדשני כנגד המחלה, שכיום נחשבת לחסרת מרפא, פותח לאחר שורה של ניסויים שהתבצעו במחלקת השתלות מח עצם ואימונותרפיה של "הדסה" בשנים האחרונות, בהובלתה של פרופ' סטפנסקי.

"עד היום נכנסו לניסוי 74 חולים, עם רשימת המתנה של למעלה מ-200 חולים מהארץ ומהעולם בכל זמן נתון", מספרת פרופ' סטפנסקי. "בשל מורכבות הייצור ומורכבות הטיפול עצמו, רק מטופל אחד בשבוע נכנס לטיפול אשר עדיין נערך במסגרת ניסוי". בחודשים הקרובים יתפרס הטיפול הנסיוני גם ברחבי ארה"ב.

הטיפול בתאי ה-CAR-T, המבוסס על טכנולוגיית הנדסה גנטית, פותח ב"הדסה" ומיוצר בה, בשיתוף פעולה עם פרופ’ סיריל כהן, ראש המעבדה לאימונולוגיה ואימונותרפיה באוניברסיטת בר אילן. 90% מהחולים שטופלו עד כה מדגימים הפוגה מלאה ואין זכר למחלה. "יש לנו עדויות לשיעור תגובה כללי חיובי ביותר עם מינימום תופעות לוואי, והן קלות. מדובר בתוצאות דרמטיות", מדגישה פרופ' סטפנסקי. "זוהי תקווה עצומה עבור חולים במחלה שלא היה לה עד כה ריפוי".

הרעיון של שימוש בתאי מערכת החיסון למלחמה בתאים סרטניים נולד לראשונה לפני מספר עשורים במכון ויצמן למדע במחלקה לאימונולוגיה של פרופ' זליג אשחר. את הפיתוח והקידום של טיפולים מסוג CAR-T שתפקידם ''לתכנת'' את תאי הדם הלבנים של המטופל, על ידי איסוף של תאים בריאים ממערכת החיסון, הובילה מאז פרופ' סטפנסקי.

במסגרת הטיפול מבוצע תהליך של בידוד תאי ה-T, שהם התאים הפעילים במערכת החיסון שביכולתם להילחם בעצמם בגידולים. זאת עושים על ידי מכשיר מסוג ''אפרזיס'' המפריד בין כדוריות הדם האדומות ללבנות. בהמשך, מהונדסים תאי ה-T במעבדה ב"הדסה", אשר נבנתה במיוחד עבור ייעוד זה על פי התקנים הבינלאומיים המחמירים ביותר בחדרים סטריליים.

בשלב הבא מבוצע הליך של הנדסה גנטית, על ידי הוספה של וירוס בצירוף מקטע גנטי המקודד קולטן כנגד התאים הסרטניים, כאשר בהמשך מוזרקת כמות גדולה של התאים המהונדסים לחולה. בסופו של דבר תאי ה-T המהונדסים מתבייתים על הגידולים ומחסלים אותם.

"עד כה, הטיפול הזה היה זמין רק בסין ובארה"ב, בעלות עצומה של קרוב ל-400,000 דולר לכל טיפול בחולה והוא מוגבל מאוד בזמינות שלו. רק 20% ממי שצריכים לקבל אותו במדינות האלו אכן מגיעים לכך", מסבירה פרופ' סטפנסקי.

"עם הפיתוח הפנימי שלנו, בהובלת החוקרים במעבדה לחקר לוקמיה של דני קאניף, הצלחנו להוזיל את המחיר באופן דרמטי ולהפוך את הטיפול למשתלם ונגיש. יתרה מכך, 'הדסה' פיתחה טיפול מתוחכם ומתקדם בהרבה מזה המוצע בעולם. כמוסד הראשון והיחיד בישראל המפתח, מייצר ומעביר טיפול CAR-T פנימי, 'הדסה' למעשה מובילה את התחום שיאפשר פיתוח טיפולים עתידיים בתאי CAR-T לטובת חולים עם סוגי סרטן נוספים".

פרופ' סטפנסקי מסכמת: "החברה האמריקאית Immix Bio רכשה רישיון לפטנט ואנחנו עומדים לפני פתיחת ניסוי קליני בארה״ב. התכנית היא להגיע בתוך שנה למסחור ולאישור FDA כתרופה".