טיפול עם מקפגפילגרסטים בילדים שעוברים טיפול כימותרפי עבור סרקומה

משטרי הטיפול הכימותרפי המומלצים עבור רבדומיוסרקומה (Rhabdomyosarcoma - RMS) וסרקומה על שם יואינג (Ewing Sarcoma - ES) גורמים לדיכוי שורות הדם המיאלואידיות ועל כן עשויות לגרום לירידה משמעותית בספירת הנויטרופילים המוחלטת (Absolute Neutrophile Count - ANC) ובעקבות כך מטופלים אלו נמצאים בסיכון לסבול מחום נויטרופני (Febrile Neutropenia - FN). עם זאת, רק מעט מחקרים התמקדו ביעילות של טיפול עם G-CSF (Granulocyte-Colony Stimulating Factor). עבור נבדקים צעירים עם RMS או ES. מטרת מחקר זה הייתה לבחון את היעילות והבטיחות של מקפגפילגרסטים, תכשיר חלופי של פגפילגרסטים, כטיפול מניעתי עבור ילדים ומתבגרים עם RMS או ES.

במחקר פרוספקטיבי זה שבוצע במרכז יחיד עם זרוע יחידה נכללו ילדים ומתבגרים עם RMS או ES. הנבדקים קיבלו טיפול כימותרפי במשלב של VAC (וינקריסטין, ציקלופוספמיד ודקטינומיצין) או VDC (וינקריסטין, ציקלופוספמיד ודוקסורוביצין) בסבבים של שלושה שבועות, ולאחר מכן מקפגפילגרסטים (100 מק"ג/ק"ג, מינון מקסימלי של 6 מ"ג) 24 שעות לאחר סיום הטיפול הכימותרפי. התוצא העיקרי שנבדק היה שיעורי היארעות של FN. תוצאים שניוניים כללו שיעורי היארעות של נויטרופניה דרגה 4, משך זמן עם ANC של 0.5 x 10⁹/ליטר ומטה, שיעורי היארעות של עיכוב או הפחתה במינון של הטיפול הכימותרפי, צורך בטיפול אנטיביוטי ופרופיל בטיחות.

תוצאות המחקר הדגימו כי שניים מתוך 30 הנבדקים (6.7%, רווח בר-סמך של 95%, 0.82-22.07) חוו FN לאחר הסבב הראשון של הטיפול הכימותרפי. שמונה נבדקים (26.7%, רווח בר-סמך של 95%, 12.28-45.89) חוו נויטרופניה דרגה 4 לאחר טיפול מניעתי עם מקפגפילגרסטים. לשמונה נבדקים היו ANC של 0.5 x 10⁹/ליטר ומטה למשך זמן חציוני של 4.5 ימים, מהם שישה הגיעו לרמות שפל ביום השביעי וחמישה החלימו עד יום 10 לאחר הטיפול. לא נצפתה הפחתה במינון, הפסקת טיפול או עיכוב של הטיפול הכימותרפי. 21 נבדקים (70%) קיבלו אנטיביוטיקה במהלך תקופת הטיפול. אף אחד מהנבדקים בגילאי 0-5 או 13-18 שנים לא חווה FN, כאשר שני הנבדקים שכן חוו FN היו מקבוצת הגילאים 6-12 שנים. שני נבדקים בקבוצת הגילאים 0-5 שנים ושישה נבדקים בקבוצת הגילאים 6-12 שנים סבלו מנויטרופניה דרגה 4.

מסקנת החוקרים הייתה כי טיפול עם מקפגפילגרסטים הדגים יעילות ובטיחות מספקים עבור ילדים ומתבגרים עם RMS ו-ES. יש לבצע מחקרים אקראיים עם מדגם גדול יותר על מנת לאשש ממצאי מחקר זה.

מקור:

Zhao, W., Zhou, Y., Wang, X. et al. Mecapegfilgrastim for prophylaxis of febrile neutropenia in children and adolescents with rhabdomyosarcoma or Ewing sarcoma: a prospective, single-arm, pilot study. BMC Cancer 24, 1013 (2024). https://doi.org/10.1186/s12885-024-12766-w