חדשות

התרופה החדשנית Venetoclax ללוקמיה ממתינה לאישור קרוב של ה-FDA

לפי הערכות חברת Abbvie, מפתחת התרופה המבוססת על עיכוב פעילות גן BCL שמווסת את תהליכי מוות תאי (אפופטוזיס), האישור יינתן בחודש הקרוב

לוקמיה (צילום: אילוסטרציה)

תרופה חלוצית המיועדת לפעול בממוקד נגד יכולתם של תאי הסרטן לחמוק מתהליך ה"התאבדות" הטבעי של התאים (אפופטוזיס) , ממתינה בימים אלה לאישור קרוב של מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA); כך דיווח בשבוע שעבר כתב העת Nature Reviews Drug Discovery.

התרופה היא Venetoclax, של חברת AbbVie, הפועלת כמעכב BCL2, הגן שמווסת את תהליך מוות התאים. מדובר במולקולה שפותחה כדי ליצור אינטראקציה של חלבון נגד חלבון, ובדיווח נמסר כי היא עשויה להיות הראשונה מסוגה להגיע לשוק באופן מסחרי.

הגן BCL2י(B-cell lymphoma 2) הוא הראשון ממשפחה שלמה של גנים המקודדים לחלבונים המעורבים בתהליך האפופטוזיס. הוא התגלה לפני כ-30 שנה, ולחברות התרופות נדרשו 20 שנות עבודת מעבדה כדי למצוא מולקולות קטנות היכולות לרסן את פעילותו.

לפי הדיווח, לחברת "Abbvie" היו שלוש תרופות מועמדות, שעברו שני סבבי ניסויים קליניים, עד שנמצאה תרופה שהתאימה להגשה לאישור ה-FDA במעמד של תרופה ייחודית. לפי הדיווח, המסלול ממחיש את המורכבות ומשך הזמן הארוך של פיתוח רכיב פעיל בתרופה חדשה.

בדיווח נמסר, כי חברת "Abbvie" מצפה שהאישור יינתן כבר בחודש הבא. בכך, סבורה החברה, יתחולל שינוי דרמטי בטיפול שיינתן לחולי CLL (לוקמיה לימפויטית כרונית). כשיינתן האישור תהיה זו התרופה הראשונה מסוגה שתפעל נגד יכולתם של תאי סרטן לחמוק מהאפופטוזיס. יכולת ההתחמקות הזאת היא אחד מסימני הסרטן המובהקים.

גילוי ה-BCL2 הבהיר עד כמה מעורב גן זה בתהליך הסרטני. חלבונים אונקוגניים אחרים היו ידועים כבר אז, אלא שהם קידמו גדילה, התרבות והתפשטות של תאים ממאירים, בעוד שה-BCL2 מעורב במה שמכנים "סימון מסלול" ההתחמקות מהאפופטוזיס. הוא מגביר את יכולת ההישרדות של התאים הממאירים ומסייע להם להתגבר על האות שמורה להם ל"התאבד".

המאמר, הסוקר את תהליך העבודה המחקרית על פיתוח התרופה, מציין שחברות נוספות, כמו "רוש" ו"נוברטיס", אימצו גישות אחרות לתרופות המבוססות על אותה המולקולה, במטרה לעכב את פעילות החלבונים המעורבים באפופוטוזיס. כיום ישנן לפחות עוד ארבע תרופות בשלבי ניוי קליני.

הדיווח בכתב העת Nature Reviews Drug Discovery

נושאים קשורים:  חדשות,  סרטן,  VENETOCLAX,  חברת AbbVie,  מעכב BCL2,  FDA,  אישור תרופות